Les investigateurs, les commanditaires et les responsables des établissements ont tous, au même titre, la responsabilité de produire des données de haute qualité et de se conformer aux recommandations relatives à l’éthique pour ce qui est de la recherche biomédicale faisant appel à des sujets humains. La Déclaration d’Helsinki, proposée en Finlande en 1964 et révisée en 1989 par l’Assemblée médicale mondiale à Hong-Kong, constitue un code de déontologie reconnu universellement.    

En 1987, le Conseil de recherches médicales du Canada (CRM) a approuvé des directives s’appliquant à la recherche chez l’humain. Les plus récentes directives concernant les pratiques en matière de recherche clinique sont énoncées dans un document intitulé « Recherche clinique ». Ces directives ont été adoptées officiellement par la Direction générale de la protection de la santé (DGPS) du gouvernement canadien en 1989.

Aux États-Unis, la réglementation fédérale concernant la mise au point de nouveaux médicaments et leur éventuelle admissibilité à la recherche clinique était déjà en vigueur en 1938. À la suite des événements tragiques associés avec l’utilisation de la thalidomide dans les années 1950, des amendements importants ont rendu obligatoire, en 1962, qu’on fasse signer aux patients une formule de consentement éclairé pour chaque étude; de plus, on doit produire une analyse des données et un rapport des résultats précliniques. En vue de normaliser la conformité aux règlements, l’industrie a élaboré les Bonnes pratiques cliniques (BPC) à l’intention des commanditaires (1977) et des investigateurs (1978). Les règlements concernant les nouvelles drogues de recherche (NDR) ont été établis en 1987.

Les directives les plus complètes et les plus récentes en ce qui a trait aux essais cliniques portant sur des médicaments sont issues d’une rencontre qui a eu lieu en octobre 1990, au cours de laquelle des scientifiques de la Communauté européenne et de l’Amérique du Nord ont comparé les principes de bonnes pratiques en recherche clinique. Des normes unifiées ont été définies par la suite.

Bien qu’il existe certaines différences entre les règlements gouvernementaux adoptés par les différents pays en matière de recherche clinique chez l’humain, ces directives tendent de plus en plus à s’uniformiser.